2023年4月8日，由生物制品圈主办、美迪西协办的“核酸药物和疫苗研发及临床专场”在杭州成功举办。本期会议邀请到行业大咖到场，围绕核酸药物和疫苗的研发、工艺、生产等方面展开分享及解读，以期共同推进药物研发新阶段，助力中国生物制药产业的创新发展！

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01 开场致辞

会议伊始，美迪西首席科学官彭双清教授代表美迪西为此次核酸药物和疫苗研发专场致辞，对各位嘉宾的到来表示了热烈的欢迎。

02 精彩演讲

圣诺生物大中华区首席科学官杨宪斌博士针对“研发抗肿瘤的核酸干扰创新药物的研发和产业化”发表深入见解。目前我国全力打造创新药物高质量发展高地，抗肿瘤药物研发也进入快车道，创新药从质量和数量上得到了双双提升。核酸干扰疗法具有可成药靶点广泛、安全性高、效果持久，以及开发速度快以及成本相对较低等优势。开发小核酸创新药会面临核酸序列、化学修饰和递送载体三大挑战，众多药企正在寻求突破。抗肿瘤领域的核酸药物已有众多干扰疗法在研，领先产品已经进入到了临床II期，未来可期。

北京启辰生物有限公司细胞研发首席科学家孙圣楠博士针对“肿瘤mRNA疫苗在胶质母细胞肿瘤的临床研究”，介绍了产品管线的最新进展。今年启辰生生物研发的治疗脑胶质母细胞瘤的mRNA-DC疫苗—靶向Survivin DC细胞注射液获得临床试验批准，成为全球首个获批开展临床试验的靶向Survivin的mRNA-DC肿瘤治疗性疫苗产品。启辰生生物靶向Survivin DC细胞注射液是将抗原mRNA负载的树突状细胞（DC），分别通过皮内注射和静脉回输的方式给予患者，诱导抗原特异的CD4+和CD8+T淋巴细胞，为原发性脑胶质母细胞瘤患者术后清除肿瘤残余细胞，防止复发，延长生存期，实现长期抗肿瘤效果提供全新的治疗手段。

美迪西化学部田宝泉主任通过介绍对核酸药物的多种化学修饰从而阐述了“核酸药物研发中的药物化学”。核酸药物要进入体内发挥作用，首先要克服降解的问题，随着新技术的发展，部分难题已经有较好的解决办法，其中化学修饰和递送系统技术的突破对核酸药物的发展起到了至关重要的作用。通过化学修饰可增强RNA 药物抵抗内源性内切酶和外切酶降解的能力，大幅提升药物疗效。常用的核酸单体修饰主要包括：糖的化学修饰、磷酸骨架修饰以及核糖五元环改造等。

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佑嘉生物联合创始人/CTO赵成江博士针对“小核酸药物的过去现在和未来”，沿着核酸药物的更新迭代历程，带着听众一起走到新一代核酸药物设计思考的道路。小核酸药物的发展并非一帆风顺，也曾因稳定性、安全性等问题一度被各大药厂停止开发。近年来随着相关技术的突破和相关药物的成功获批上市逐渐引起关注，行业发展开始加速。不同于小分子与抗体药物受靶点成药性限制，核酸药物可以选择性 地对不可成药的人类和病毒基因组进行药物治疗，以抑制基因表达、改变mRNA剪接、靶向参与转录和表观遗传调控的非编码 RNA、上调目标基因以及编辑基因组等，有望成为继小分子化药以及抗体药物后的第三大类药物。

艾美疫苗股份有限公司首席研究官、艾美探索者研究院总经理张凡博士全面解析了“mRNA疫苗技术和质量控制”。mRNA疫苗具有研发和生产周期短、易大规模生产的特点，但作为一类全新的疫苗，mRNA疫苗由于其可编辑、快速大量生产及较易质控等特点，迅速成为预防性和治疗性等疫苗研发的热点。然而，该类疫苗的大规模生产和质控方面仍缺乏经验，相关的法规和指南文件也有待进一步完善和配套。我国进入临床的mRNA新冠病毒疫苗数量居世界前列，同时也启动了多个治疗性疫苗项目，但至今仍无疫苗批准上市。目前我国mRNA疫苗质控方面仍缺乏统一的检测方法和标准物质，不同研发企业的质控等信息难以共享，如何整合疫苗监管、研发和生产的资源，建立统一标准和质控体系，是目前我国mRNA疫苗行业发展面临的关键问题。企业应依据风险管理的理念设计、研发生产疫苗，科学合理设置质控项目和可接受标准，建立符合预期目的的简便、准确的检测方法。监管部门应推动质控标准的统一和标准化方法的应用，为推动mRNA疫苗发展，研发安全有效的疫苗提供基础。

广东省小核酸药物开发工程技术研究中心主任费嘉教授从非编码RNA的角度来阐述“基于非编码RNA激活的小核酸药物开发新赛道”。非编码RNA (Noncoding RNAs，ncRNA) 是一类不编码蛋白质，但是能够产生调节基因表达和蛋白质功能的非编码转录物，占据了基因组中的较大部分。ncRNA主要有目前已充分研究的较短的miRNA和最近发现的长的ncRNA (lncRNA)。迄今为止，两种类型的转录物的失调都与研究的每种癌症有关，并影响所有主要的癌症标志。此外，它们还与复杂的生物过程有关，例如免疫细胞发育和功能、免疫紊乱、神经发育和神经系统疾病。因此，靶向这些天然存在的ncRNA的是治疗各种疾病的一种非常有前途的的方法。

美迪西小核酸和抗体特邀专家刘东旭教授综合阐述了“小核酸药物研究新进展及关注点”，抗体核酸偶联药物（AOC，Antibody-oligonucleotide conjugates）的概念脱胎于抗体偶联药物（ADC），设计思路是利用抗体的组织靶向功能，实现核酸药物的非肝靶向递送。在AOC中，其抗体部分将其递送至目标细胞上的表面受体，一旦与细胞结合，AOC就被内化，寡核苷酸被释放发挥其作用。在国内，这一技术的开发还是空白，所以AOC药物是个具有前景的蓝海市场。

03 圆桌讨论

圆桌讨论：全球核酸药物创新策略与投资趋势

如今核酸药物已发展为制药行业最热门的赛道之一， 发展势头迅猛，吸引着越来越多的企业关注和投资布局。核酸药物可实现精准治疗，高效杀伤肿瘤细胞。同时较化疗药物副作用更低，较传统抗体类肿瘤药物具有更好的疗效。在核酸药物日趋白热化的竞争压力下，差异化竞争是制胜之道。所以今后核酸药物的研发方向更需要根据靶点和适应症的特点来具体设计核酸分子，也就是所谓的定制性或者差异化研发。核酸药物还有许多领域可以去拓展。在热门细分赛道进度领先、同时实施差异化布局战略的企业能抢占先发优势，成为核酸新药研发竞赛中的优胜者。

此次美迪西核酸药物和疫苗专场聚集了众多行业专家，对核酸药物行业内的重点和痛点话题都进行了深入探讨，为推动核酸药物开发与国际化进程助力赋能

美迪西核酸药物研发服务平台

美迪西核酸药物研发服务平台是集成了药物发现、生产和临床前研究的一体化综合性平台，可以完成核酸药物的化学合成和修饰、体内外pkpd的检测。经过将近4年的研发历程，美迪西核酸药物研发服务平台积累了丰富的经验，目前有超过10个的on going项目，超过50个致力于核酸药物研发的化学家组成科研团队，构建了超过100个可使用的单体。基于严谨的科学态度、开放的技术平台、丰富的研发经验和先进的仪器设备，我们可以满足行业对于前沿创新核酸药物的研发需求