近日，美国FDA发布了“包含人类基因组编辑的人类基因治疗产品行业指南” 和 “嵌合抗原受体 (CAR) T细胞产品的开发考量”两项最终版指南文件 。

（美迪西Medicilon公众号后台回复：基因疗法，即可免费下载该指南的PDF完整版）

FDA对基因组编辑疗法的指南包括了该机构对疗法的化学、生产和控制（CMC），临床前研究，以及临床试验多个方面的思考，并明确表示：“FDA支持对基因编辑产品使用加速批准通道，并鼓励开发商尽早讨论在研产品使用这一途径的可能性，包括在临床开发早期进行讨论，提供替代终点或中间临床终点。”

（美迪西Medicilon公众号后台回复：CAR-T疗法，即可免费下载该指南的PDF完整版）

CAR-T疗法指南提供了关于化学、制造和控制(CMC)、药理学和毒理学以及临床研究设计的CAR-T细胞特异性建议。最终版与此前的指南草案相比新增了对癌症适应症的关注，以及针对表达多个转基因元件的CAR-T细胞的效力，稳定性研究以及临床监测的细节建议。虽然该指南专门针对CAR-T疗法，FDA还指出，其中的一些信息和建议可能适用于其他基因工程改造的淋巴细胞产品，如CAR-NK细胞或T细胞受体修饰的T细胞。

两份FDA行业指南的发布，将助推细胞与基因疗法的安全规范发展。细胞与基因治疗作为目前国际最前沿的免疫治疗方法，将有望为更多类型的癌症患者提供更多的生存机会和治疗选择。美迪西作为国内少有的一站式生物医药临床前研发服务平台，深耕细胞&基因治疗数年，搭建了【细胞&基因治疗临床前研发服务平台】，拥有丰富的动物模型和多种先进的分析技术，可为CAR-T、TCR-T以及CAR-NK和TIL细胞等在内的多种药物提供药理药效、生物分布和安全评价研究的一站式服务。