医线药闻

1. 6月19日，CDE官网公示，凯思凯迪申报的1类新药CS060304片获得临床试验默示许可，拟开发治疗非酒精性脂肪性肝病/非酒精性脂肪性肝炎（又称代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，MASH）。公开资料显示，CS060304是一种靶向甲状腺激素受体β（THR-β）的小分子激动剂。

2. 6月18日，泽璟制药递交的注射用重组人促甲状腺激素上市申请已获得受理。根据泽璟制药公开资料，该药本次申报上市的适应症是用于既往接受过甲状腺切除术的分化型甲状腺癌患者随访时的放射性碘（131I）全身显像（WBS）检查和血清甲状腺球蛋白（Tg）检测。

3. 6月20日，美国食品药品管理局（FDA）批准Sarepta Therapeutics的基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）扩展适应症，将用于年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良症（DMD）、无论是否可行走，且携带DMD基因突变患者。

4. 6月18日，据国家药监局官网显示，齐鲁制药神经系统疾病治疗药物氯苯唑酸葡胺软胶囊正式获得上市许可批准，为该产品国产首家获批上市。据悉，氯苯唑酸葡胺软胶囊可用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状患者，并可有效延缓周围神经功能损害。

投融药事

1. 6月21日，亚盛医药宣布，针对武田股权投资事宜，该交易已于2024年6月20日交割，交易款项已到账。根据相关协议条款，亚盛医药已以每股认购股份 24.09850 港元（约相当于 3.08549 美元）的股份购买价向武田成功配发总共 24,307,322 股认购股份。

科技药研

1. 新加坡国立大学Vinay Tergaonkar等研究人员发现，通过RNA-RNA结合蛋白复合物LOC-DHX15对肿瘤微环境进行编程，可以在IDH野生型胶质母细胞瘤中创造出一种可成药的脆弱性。这项研究发表在《Nature cell biology》杂志上，指出该复合物在推动免疫细胞浸润和肿瘤生长方面发挥着至关重要的作用，通过建立癌症和免疫细胞之间的反馈回路，增强了癌症的侵袭性。利用可透过血脑屏障的小分子靶向这一复合物，可以提高疗效，破坏细胞通讯，并阻碍癌细胞存活和类干细胞特性。

[1] Wu, L., Zhao, Z., Shin, Y.J. et al. Tumour microenvironment programming by an RNA–RNA-binding protein complex creates a druggable vulnerability in IDH-wild-type glioblastoma. Nat Cell Biol 26, 1003–1018 (2024). https://doi.org/10.1038/s41556-024-01428-5