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BET抑制剂阻断Bromodomains蛋白功能是靶向治疗的一个新思路。BET抑制剂能阻断肿瘤干细胞表达Myc。临床前研究发现对多种肿瘤具有治疗作用,美国已经开展临床研究,早期临床研究发现,这种药物对急性髓样白血病效果明显,但存在耐药问题,因此研究药物耐受机制将是优化这类药物的重要方向。